什么是“真實(shí)世界研究”？

國(guó)家藥品審評(píng)中心將“真實(shí)世界研究”定義為：在真實(shí)世界環(huán)境下收集與患者有關(guān)的數(shù)據(jù)（RWD），通過(guò)分析，獲得醫(yī)療產(chǎn)品的使用價(jià)值及潛在獲益或風(fēng)險(xiǎn)的臨床證據(jù)（RWE），主要研究類型是觀察性研究，也可以是臨床試驗(yàn)。

開(kāi)展臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)，旨在通過(guò)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)轉(zhuǎn)化為臨床真實(shí)世界證據(jù)，用于進(jìn)口藥品、醫(yī)療器械在我國(guó)注冊(cè)審批，為全國(guó)藥械審評(píng)審批制度改革積累經(jīng)驗(yàn)、探索方法，為提速全球創(chuàng)新藥械產(chǎn)品在我國(guó)的可及性提供新途徑、新方案，對(duì)于推動(dòng)海南醫(yī)療健康和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展也具有重要意義。

真實(shí)世界研究試點(diǎn)落地海南

?2019年6月，國(guó)家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合啟動(dòng)了海南臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作。

?2019年9月，國(guó)家藥監(jiān)局與海南省政府聯(lián)合發(fā)布《先行區(qū)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作方案》。

?2020年11月，由省藥監(jiān)局、省衛(wèi)健委、樂(lè)城先行區(qū)管理局三方發(fā)起，共同在樂(lè)城先行區(qū)成立海南省臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究院。

?2020年11月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品醫(yī)療器械監(jiān)管科學(xué)研究基地在樂(lè)城先行區(qū)揭牌。

?2021年2月，全國(guó)首個(gè)真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究與評(píng)價(jià)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室——海南真實(shí)世界數(shù)據(jù)研究與評(píng)價(jià)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室獲得批準(zhǔn)。

同時(shí)，樂(lè)城先行區(qū)計(jì)劃作為每年舉辦一次的“臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)與證據(jù)研究大會(huì)”永久性會(huì)址，匯集國(guó)內(nèi)外政府部門(mén)、國(guó)際國(guó)內(nèi)藥械廠商、國(guó)內(nèi)外專家學(xué)者，建設(shè)一個(gè)全球真實(shí)世界數(shù)據(jù)/證據(jù)交流平臺(tái)。

真實(shí)世界試點(diǎn)推動(dòng)制度創(chuàng)新

1.全國(guó)首創(chuàng)“衛(wèi)生+藥監(jiān)”一體化監(jiān)管機(jī)構(gòu)

2020年1月，樂(lè)城先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)督管理局揭牌成立。這是全國(guó)首例由衛(wèi)生部門(mén)和藥監(jiān)部門(mén)共同設(shè)立的醫(yī)療藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)，創(chuàng)新實(shí)施了“衛(wèi)生+藥品”一體化監(jiān)管模式，進(jìn)一步提高了衛(wèi)生和藥監(jiān)協(xié)同監(jiān)管效能，為開(kāi)展臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作提供了重要保障。

2.全國(guó)首創(chuàng)臨床急需進(jìn)口藥械特許政策管理措施

2020年3月，樂(lè)城先行區(qū)領(lǐng)導(dǎo)小組審議通過(guò)《海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區(qū)使用管理暫行辦法》，允許患者將僅供自用、少量的口服臨床急需進(jìn)口藥品帶離先行區(qū)使用，提高了患者用藥的便利性。2020年6月，省政府印發(fā)實(shí)施《海南自由貿(mào)易港博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)臨床急需進(jìn)口醫(yī)療器械管理規(guī)定》，豐富發(fā)展了有關(guān)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)試點(diǎn)內(nèi)容。

3.推進(jìn)“極簡(jiǎn)審批”改革

樂(lè)城先行區(qū)運(yùn)用區(qū)塊鏈、物聯(lián)網(wǎng)、三維GIS(地理信息系統(tǒng))+BIM(建筑信息系統(tǒng))等新一代信息化技術(shù)，實(shí)時(shí)追溯管理臨床急需進(jìn)口藥械，做到“來(lái)源可追溯、去向可查證、責(zé)任可追究、信息不可篡改”。藥監(jiān)部門(mén)、衛(wèi)健部門(mén)以及海關(guān)部門(mén)在平臺(tái)上實(shí)現(xiàn)“不見(jiàn)面”極簡(jiǎn)審批，將之前平均27天的審批時(shí)間縮短為平均3天。

真實(shí)世界試點(diǎn)開(kāi)辟藥（械）新通道

2019年以來(lái)，真實(shí)世界數(shù)據(jù)應(yīng)用試點(diǎn)工作在樂(lè)城先行區(qū)蓬勃開(kāi)展，取得了初步成果，開(kāi)辟了國(guó)際創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)的新通道，提振了全球藥械廠商將創(chuàng)新產(chǎn)品加速推入中國(guó)的信心。使用臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)用于產(chǎn)品注冊(cè)上市，有效縮短了全球創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的時(shí)間，降低了進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的成本，使國(guó)際企業(yè)有更高的積極性讓創(chuàng)新藥械產(chǎn)品惠及中國(guó)患者。

?國(guó)內(nèi)首款利用樂(lè)城真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)口醫(yī)療器械獲批上市

2020年3月，國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)了使用樂(lè)城真實(shí)世界數(shù)據(jù)的美國(guó)艾爾建公司青光眼引流管產(chǎn)品的注冊(cè)。這是國(guó)內(nèi)首個(gè)利用境內(nèi)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)的進(jìn)口醫(yī)療器械產(chǎn)品獲批注冊(cè)上市。

?國(guó)內(nèi)首款利用樂(lè)城真實(shí)世界數(shù)據(jù)進(jìn)口藥品獲批上市

2021年3月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局附條件批準(zhǔn)使用樂(lè)城真實(shí)世界數(shù)據(jù)的美國(guó)Blueprint Medicines Corporation申報(bào)的1類創(chuàng)新藥普拉替尼膠囊上市，成為我國(guó)首個(gè)使用境內(nèi)真實(shí)世界數(shù)據(jù)輔助臨床評(píng)價(jià)獲批的進(jìn)口藥品。

?海南醫(yī)療旅游蓬勃發(fā)展、欣欣向榮

2020年6月1日-2021年5月31日，樂(lè)城先行區(qū)醫(yī)療機(jī)構(gòu)接待醫(yī)療旅游人數(shù)10萬(wàn)余人，同比增長(zhǎng)97.34%；其中使用特許藥械患者3600多人，同比增長(zhǎng)181%。今年一季度，接待醫(yī)療旅游人數(shù)同比增長(zhǎng)超過(guò)10倍。

目前，樂(lè)城先行區(qū)已獲批引進(jìn)特許藥械151個(gè)品種，在醫(yī)藥器械方面初步實(shí)現(xiàn)與全球同步，成為國(guó)際*先進(jìn)創(chuàng)新藥械進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的重要通道。當(dāng)前已有強(qiáng)生、美敦力、波士頓科學(xué)、輝瑞等9家全球領(lǐng)先的醫(yī)藥企業(yè)和樂(lè)城先行區(qū)簽訂戰(zhàn)略合作協(xié)議。真實(shí)世界研究應(yīng)用，海南大有可為！

來(lái)源：海南自由貿(mào)易港